[더파워 이설아 기자] 유한양행이 유전성 희귀 대사질환인 고셔병 치료 후보물질 ‘YH35995’의 임상 1상을 진행하고 있다. 단회용량상승시험(SAD)을 마치고 현재 다회용량상승시험(MAD)을 진행 중이며, 2027년 하반기 임상 2상 진입을 목표로 하고 있다.
유한양행은 ‘2026 세계 고셔병의 날’을 맞아 국제고셔연합(IGA)이 주관하는 글로벌 캠페인에 2년 연속 참여했다고 밝혔다.
고셔병은 전 세계 환자가 약 2만명, 국내 환자는 100명 미만인 유전성 희귀 대사질환이다. 세포 내 노폐물을 분해하는 글루코세레브로시다제 효소가 부족하거나 제대로 기능하지 않아 발생한다.
이 과정에서 글루코실세라마이드(GL1)라는 지질이 축적되면서 세포 손상이 발생한다. 주요 증상은 비장·간 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 뼈 통증·골다공증·골괴사, 아동기 성장지연 등이며 일부 유형에서는 인지기능 저하와 안구운동 장애, 보행장애 등 신경학적 증상도 나타날 수 있다.
유한양행이 개발하고 있는 YH35995는 GL1 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제다. 저분자 경구용 치료제로 개발되고 있다.
유한양행은 2018년 GC녹십자와 공동연구를 통해 YH35995를 확보했으며 현재 단독 개발하고 있다. 건강한 성인 남성을 대상으로 안전성과 약동학적(PK)·약력학적(PD) 특성을 평가하는 임상 1상을 진행 중이다.
임상 1상에서는 단회 투여 후 용량을 단계적으로 높이는 SAD 파트를 마쳤다. 현재 반복 투여하면서 용량을 높이는 MAD 파트를 진행하고 있으며, 유한양행은 2027년 하반기 임상 2상 진입을 목표로 준비하고 있다.
질환 인식 개선 활동도 병행하고 있다. 세계 고셔병의 날은 국제고셔연합이 고셔병에 대한 인식을 높이기 위해 2014년 제정했으며, IGA에는 50개국 이상의 고셔병 환자단체가 참여하고 있다.
올해 캠페인 주제는 ‘행동하는 형평성(Equity in Action)’이다. 국가와 의료환경에 따른 진단·치료 접근성 격차, 진단 전후부터 치료와 가족 돌봄까지 환자에게 필요한 정보·지원, 환자단체·의료진·정책당국 간 협력 등을 주요 내용으로 하고 있다.
유한양행은 건강정보채널 ‘건강의 벗’을 통해 캠페인 메시지를 알리고 관련 부서 임직원의 개인 SNS와 이메일 서명에도 캠페인 배너를 게시했다.
대학생을 대상으로 한 고셔병 인식 개선 프로젝트도 진행했다. 올해 ‘유일한 아카데미’ 참가 대학생들은 고셔병 환자·보호자용 가이드북과 안내 팸플릿, 희귀질환 환자를 위한 익명 온라인 커뮤니티 ‘얼룩(Alook)’을 제작했다. 해당 프로젝트는 지난 9월 IGA 홈페이지와 공식 SNS에 소개됐다.
김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "고셔병 환자는 어느 나라에 살고 있는지, 진단 전후 어느 단계에 있는지에 따라 받을 수 있는 정보와 치료에 큰 차이가 있다"며 "이번 캠페인 참여를 통해 국내에서도 증상이 있음에도 진단과 치료를 받지 못하고 있는 미충족 수요 환자들에 대한 인식을 높이고, 임직원들도 질환에 대한 이해를 바탕으로 환자 중심의 가치 실현에 더욱 힘쓸 수 있는 계기가 되길 바란다"고 말했다.
이설아 더파워 기자 seolnews@thepowernews.co.kr
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